Ларонидаза

Ларонидазата се използва за лечение на формите Хурлер и Хурлер-Шай на мукополисахаридоза I (MPS I) при деца и възрастни, както и на умерено до тежко течение на формата Шай на MPS I. Тя замества липсващ ензим, който помага при разлагането на определени вещества в организма, които се натрупват при MPS I.

Честите нежелани ефекти включват реакции по време или след инфузия като треска, тръпки, висок крьвен натиск, бърз пулс и нисък ниво на кислород. Тежките реакции могат да включват алергични отговори и проблеми с дишането. Свържете се със своя лекар, ако усетите необични симптоми по време или след лечението.

Препоръчваната доза е 0,58 mg на килограм телесно тегло, давана веднъж седмично като внутривенна инфузия. Преди лечението помислете да вземете антихистамини и вероятно лек за намаляване на температурата около 1 час преди инфузията, за да намалите реакциите на инфузията. Вашият лекар може да коригира дозирането, ако испитате алергични или инфузийни реакции.

Ларонидазата е ензим, който замества липсващата или недостатъчната α-L-иduronidaza при MPS I. Този ензим разлага специфични вещества, наречени гликозаминогликани (дермален сулфат и хепарински сулфат), които се натрупват в клетките и тъканите. Без този ензим тези вещества се скупчват в целия организъм, причинявайки симптомите на MPS I.

Съществува регистър на беременност за MPS I, който проследява исходите при бременни жени с MPS I. Наличните данни от повече от 30 бременни жени, лекувани с ларонидаза, не са показали повишен риск от вродени дефекти, спонтанен абортус или неблагоприятни исходи на плода. Бременните жени и здравните работници се насърчават да се регистрират и обсъдят ползите и рисковете от лечението.

В клиничните проучвания върховните нива на ларонидаза в кръвта бяха 1,2 до 1,7 mcg/mL след седмични инфузии. Лекарството се разпространи кръз тъканите на тялото с обем на разпределение от 0,24 до 0,60 L/kg. Повечето от лекарството се метаболизира в тялото, а ефектите постепенно намаляват през седмицата между дозите.