Алглукозидаза Алфа

Използва се за лечение на болестта на Помпе, генетично заболяване, при което организмът няма липазата киселинна α-глюкозидаза (GAA). Алглукозидаза алфа замества липсващия ензим, за да помогне при разграждането на гликоген.

Най-честите сериозни реакции включват алергични отговори от лека обрив и треска до тежка анафилаксия. Други чести странични ефекти включват крапивница, главоболие, преспотяване, гадене, кашлица, нисък кислород в кръвта, учащено сърцебиене, учащено дишане, дискомфорт в гърдите, световъртеж, мускулни подергания, безпокойство и повръщане.

Стандартната доза е 20 mg на килограм телесно тегло, дадена като интравенозна инфузия всеки два седмици. Първоначалната инфузия трябва да се провежда бавно, начевши с най-много 1 mg на килограм в час. Лечението трябва да бъде надзирано от здравно лице, обучено в управление на алергични реакции и анафилаксия. Лекът трябва да бъде подготвен и разреден преди употреба според специфични инструкции.

Болестта на Помпе е причинена от недостатък на ензима GAA, който нормално разлага гликогена в клетките. Този лек предоставя заместващ ензим, който влиза в клетките и се транспортира в лизозомите, където разлага натрупания гликоген и възстановява нормалната активност на ензима.

Съществува регистър на бременността, който проследява резултатите при жени, експозирани на този лек по време на бременност. Бременните жени или жени, които могат да забременеят, трябва да бъдат насърчени да се впишат в регистъра на болните от болестта на Помпе, за да отслеждат ефектите върху майката и бебето. Ограничени данни от случаи на бременност не са идентифицирали никакви специфични загрижени.

При млади пациенти със ранна болест на Помпе, които получават дози от 20 или 40 mg на килограм всеки два седмици, лекът показа нива в кръвоток, пропорционални на дозата. Активността на ензима е измерена в проби плазма, събрани през 12 часа след инфузия.