Галсулфаза
A16AB08Използва се за лечение на Мукополисахаридоза VI (синдром на Маротоу-Лами), редко генетично заболяване, при което организмът не може да разложи определени сложни захари. Този лек помага на пациентите да ходят по-добре и да се катерят по стълби по-лесно чрез разлагане на вредни вещества, които се натрупват в организма.
Най-честите нежелани ефекти включват обрив, болка, крапивна треска и треска. Могат да възникнат сериозни реакции, като алергични реакции, включително анафилаксия, свързани с имунната система проблеми, дихателни затруднения по време или след инфузията и компресия на гръбначния мозък. Тези сериозни реакции изискват спешна медицинска помощ.
Стандартната доза е 1 миллиграм на килограм телесна тежест, давана един път седмично като интравенозна инфузия през 4 часа. Лечението трябва да се наблюдава от лекар, обучен да управлява алергични реакции и анафилаксия. Инфузията трябва да бъде администрирана в медицинско заведение с подходящ надзор и спешна поддръжка available.
MPS VI е причинена от недостатък или ниво на специфичен ензим, който нормално разлага сложни захари (GAG) в клетките. Без този ензим, тези захари се натрупват в органи и тъкани, причинявайки щета. Този лек осигурява липсващия ензим, позволявайки на клетките да разложат тези вредни вещества и намалят натрупването в целия организъм.
Наличните данни от бременни жени, лекувани с този лек, и животински изследвания не показват доказателства за роденствени дефекти или щети на плода. Животински тестове при дози, сравнима със човешката терапия, не показаха никакви неблагоприятни ефекти по време на бременност.
При болни, получаващи седмични инфузии, лекът достига върховни нива в кръвта скоро след всяка инфузия. Концентрацията варира значително между отделните лица. Организмът очиства лека през определен период, с измерени концентрации в различни точки по време на седмицата.