Идурсулфаза
A16AB09Идурсулфазата се използва за лечение на синдром на Хънтър (генетично заболяване, което засяга множество системи в организма). Подобрява способността за ходене при деца над 5 години. При по-малки деца (16-60 месеца), лекарството намалява увеличението на далака. Безопасността и ефективността не са установени при кърмачета под 16 месеца.
Честите нежелани ефекти при деца над 5 години включват главоболие, сърбеж, болки в мускулите и ставите, покрив, диария и кашлица. По-малките деца (под 7 години) могат да преживеят треска, обрив, повръщане и покрив. Най-сериозни са алергичните реакции, които могат да включват обрив, покрив, сърбеж, изчервяване, треска и главоболие, което изисква медицинска помощ.
Препоръчваната доза е 0,5 миллиграма на килограм телесна маса, дадена един път седмично като интравенозна инфузия, продължаваща 3 часа. Преди приложението, лекарството трябва да бъде визуално проверено за частици или променена цвят. Всички подготовки трябва да следват строгата асептична (стерилна) техника, за да се осигури безопасност.
Синдромът на Хънтър е причинен от недостатък на ензима наречен идуронат-2-сулфатаза, който обикновено разлага определени сложни молекули (гликозаминогликани) в тялото. Без този ензим, тези молекули се натрупват в клетки и органи, причинявайки увреждане и дисфункция. Идурсулфазата замества липсващия ензим, позволявайки разложението на тези вредни вещества и намаляване на прогресията на болестта.
Няма адекватни изследвания на идурсулфазата при бременни жени. Ограничени данни от малък брой случаи по време на бременност не предоставят достатъчно информация за риска от вродени дефекти или вреда на плода. Животински изследвания при високи дози не показаха вредни ефекти върху развитието на плода или кърмещите бебета.
След една интравенозна инфузия, идурсулфазата се открива в кръвта. Количеството лек в организма се увеличава повече от пропорционално с увеличението на дозата. При препоръчваната доза от 0,5 mg на килограм, дадена седмично като 3-часова инфузия, специфичните фармакокинетични параметри са установени в клинични изследвания на 59 пациента със синдром на Хънтър.