Талиглюцераза Алфа

Използва се за лечение на болест Гаше тип 1 у пациенти на възраст над 4 години с потвърдена диагноза. Този лекарствено средство замества липсващия ензим, необходим за разлагане на мастни вещества, които се натрупват в организма.

Честите нежелани реакции включват главоболие, болки в ставите, умора, гадене, замаяност, стомашни болки, сърбеж, приливи на лице, повръщане и кразница. Тези реакции могат да бъдат по-чести при пациенти, получаващи лечение за първи път, или тези, преминаващи от друга заместваща ензимна терапия. Потърсете медицинска помощ, ако преживеете тревожни симптоми.

Обичната доза е 60 единици на килограм телесно тегло, дадена като интравенна инфузия в продължение на 60 до 120 минути всеки два седмици. Лечението трябва да се управлява от медицински работник, обучен в справяне с алергични реакции. Ако преминавате от друга замена ензимна терапия, може да започнете с същата доза, която сте получавали преди, и да продължите всеки два седмици. Лекарят ви може да регулира дозите на основата на вашия отговор на лечението.

Болестта Гаше произтича от генетичен дефицит на ензим наречен глюкоцереброзидаза, която нормално разлага мастни вещества в клетките. Без този ензим, вредни мастни депозити наречени глюкоцереброзид се натрупват в имунни клетки по целия организъм, особено в черния дроб, слезката и костния мозък. Този лекарствено средство осигурява липсващия ензим, за да помогне при разлагане на тези депозити и да намали тяхното натрупване.

Настоящите доказателства показват, че няма повишен риск от вродени дефекти или прекъсване на бременност при използване по време на бременност. Обаче, нелекувана болест Гаше при бременни жени може да причини усложнения. Решението за използване на това лекарство по време на бременност трябва да се вземе с лекара, като се вземат предвид ползите от контролиране на болестта спрямо всички потенциални рискове.

Лекарството достига вашия кръвен поток и тъкани, когато се прилага като интравенна инфузия всеки две седмици. Проучванията при възрастни и педиатрични пациенти показаха, че лекарството се разпределя в целия организъм и работи за разлагане на натрупаните мастни вещества с течение на времето. Възможни са индивидуални варианти в скоростта, със която организмът обработва лекарството, но лечението продължава по редовен график на основата на медицинско оценяване.