Себелипаза Алфа

Събелипаза алфа се използва за лечението на дефицит на лизосомна киселинна липаза (LAL), редко генетично нарушение, при което тялото не може да разгради определени мастни вещества. Тази ензимна заместваща терапия помага да се възстанови способността на тялото да обработи холестерола и триглицеридите.

При кърмачета с тежък дефицит на LAL (първите 6 месеца на живота), най-чести странични ефекти са диария, повръщане, треска, течаща nos, нисък брой червени кръвни телца, кашлица, болни гърло и копривница. При по-големи деца и възрастни, чести странични ефекти са главоболие, треска, болни гърло, заседан нос, слабост, запек и гадене.

Събелипаза алфа се вводи като седмична интравенозна инфузия от здравствен работник, обучен в управление на алергични реакции. За кърмачета с тежък дефицит на LAL, началната доза е 1 mg/kg седмично, която може да бъде увеличена до 3 mg/kg и след това 5 mg/kg седмично въз основа на отговора на лечението. За по-големи деца и възрастни, дозата се коригира в зависимост от индивидуалните потребности и отговора на терапията.

Дефицитът на LAL е генетично нарушение, при което на организма липсва достатъчно количество на ензима лизосомна киселинна липаза. Този ензим нормално разгражда холестерола и триглицеридите в клетките. Без него, тези мастни вещества се натрупват в органи като черния дроб, селезенката и червата, причинявайки прогресивно повреждане. Събелипаза алфа замества липсващия ензим, позволявайки на клетките да обработят тези вредни натрупвания на липиди.

Налични са ограничени данни за използването на събелипаза алфа по време на бременност. Животински студии не показаха доказателства за щета на развиващия се плод при дози, много по-високи от човешката доза. Решението за използване на този лек по време на бременност трябва да се вземе в консултация със здравен работник.

Събелипаза алфа се вводи като интравенозна инфузия и не се натрупва в организма с течение на времето при редовно дозиране. Нивата на лека в кръвния поток се увеличават повече, отколкото се очаква, когато се увеличава дозата, а лекът се очиства от организма сравнително бързо.