Нитисинон

Нитисинонът се използва за лечение на наследна тирозинемия тип 1 (HT-1) при деца и възрастни. Работи заедно със специална диета, която ограничава тирозина и фенилаланина, за да предотврати сериозни увреждания на черния дроб и бъбреците.

Честите странични эффекти включват повишени нива на тирозина в кръвта, намален брой тромбоцити и бели кръвни клетки, както и очни проблеми като съединителна възпала, замъглени рожици и светлочувствителност. Други ефекти могат да включват кожни образи, косопад, суха кожа и носни кръвотечения.

Обичната начална доза е 0,5 mg на килограм телесна тежина, прием перорално два пъти дневно. Трябва да продължите да консумирате специална диета ниска на тирозина и фенилаланина по време на приемането на този лек. След като вашите кръвни тестове покажат неоткриваеми вредни вещества след поне 4 седмици стабилно дозиране, вашия лекар може да намали вашата доза на 1–2 mg на килограм един път дневно.

Нитисинонът блокира ензима наречен 4-хидроксифенил-пируват диоксигеназа, което спира натрупването на токсични вещества, които повреждат черния дроб и бъбреците при болни с наследна тирозинемия. Като предотвратява натрупването на тези токсични вещества, нитисинонът защитава тези органи от повреда.

Има ограничена информация относно употребата на нитисинон по време на бременност при хората. Животински изследвания при мишки показаха непълно развитие на костите при плодовете при високи дози, но релевантността за хората е неясна. Трябва да обсъдите рисковете и облагодетелствата с вашия лекар, ако сте бременни или планирате бременост.

Нитисинонът се абсорбира след перорално приемане, достигайки върховни нива в кръвта около 3 часа след приемането на доза. Той се натрупва в тялото при повтарящи се дози и достига стабилни нива след няколко дни лечение.