Миглустат

Използва се заедно с Pombiliti за лечение на възрастни пациенти с късна Pompe болест (генетичен дефицит на ензим), които претеглят най-малко 40 kg и не реагират задоволително на текущата терапия със заместване на ензими.

Това лекарство е противопоказано при бременност, тъй като може да нарани развивающия се плод.

Чести странични ефекти включват диария, загуба на тегло, стомашни болки, гадене, главоболие, тръпане, мускулни спазми, световъртеж и слабост. Сериозни странични ефекти могат да включват повреда на нервите в крайниците, тръпане, значителна диария със загуба на тегло и нисък брой тромбоцити.

Потвърди статуса на бременост при жени от детелна възраст преди началото на лечението. Приемай това лекарство с Pombiliti, започвайки 2 седмици след последната доза за замяна на ензима. Дозата е 260 mg за тези с тегло 50 kg или повече, или 195 mg за тези с тегло 40-50 kg, приемани на всеки две седмици. Приемай го с чистоводна вода приблизително 1 час преди инфузията на Pombiliti; избягвай всякаква друга храна и напитки 2 часа преди и след това.

Това лекарство работи чрез намаляване на производството на определени мастни молекули, които се натрупват в клетките при болест Pompe. Чрез забавяне на производството на тези молекули, лекарството помага да се предотврати техният вреден натрупване.

Проучванията върху животни показват, че това лекарство може да причини вродени дефекти и да наруши развивающия се плод. Не използвайте по време на бременност. Жените в детелна възраст трябва да потвърдят, че не са бремени преди започване на лечението и да използват ефективна контрацепция.

След приемане на доза, лекарството достига върховни нива в кръвта за 2 до 2,5 часа. Организмът го елиминира с ефективен полуживот от около 6 до 7 часа, което означава, че нивата в стабилна фаза се постигат в рамките на 1,5 до 2 дни при трикратно дневно приемане.