Лумасиран
A16AX18Лумасиран се използва за лечение на първична хипероксалурия тип 1 (ПХ1) при деца и възрастни чрез намаляване на нивата на оксалат в урина и кръв. Действа чрез намаляване на ензима, който произвежда оксалат, като помага при предотвратяване на повреда на бъбреци и кости причинена от това редко генетично състояние.
Най-честото нежелано действие са реакции в място на инжекцията, което се наблюдава при поне 20% от пациентите. Обикновено са лекови до умерени и могат да се управляват със стандартна грижа.
Дозите се основават на телесната тежина и се вводят чрез подкожна инжекция. За пациенти под 10 кг: 6 мг/кг един път месечно в продължение на 3 месеца (натоварване), след това 3 мг/кг един път месечно. За 10-20 кг: 6 мг/кг един път месечно в продължение на 3 месеца, след това 6 мг/кг всеки 3 месеца. За 20 кг и повече: 3 мг/кг един път месечно в продължение на 3 месеца, след това 3 мг/кг всеки 3 месеца.
Лумасиран работи чрез блокиране на производството на ензим, наречен гликолат оксидаза в черния дроб. Това намалява количеството на гликсилат, който е прекурсор на оксалат, веществото което се натрупва вредно при първична хипероксалурия тип 1. Този механизъм е ефективен независимо от конкретната генетична мутация, която причинява болестта.
Наличните данни за безопасност при бременност са ограничени. Проучванията на животни не показаха вреди за развиващия се плод при дози по-високи от използваните при хората. Ако сте бременни, планирате бременност или кърмите, консултирайте се с лекар преди използване на този лек.
След подкожна инжекция, лумасиран достига стационарни нивотини на лека в тялото с редовно дозиране. Показва дозозависимо повишение на концентрацията в кръв в препоръчания диапазон на дози. Лекът е проектиран да се вводи чрез инжекция и се натрупва в тялото с повтарящите се дози.