Етеплирсен

Етеплирсен се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти с потвърдена DMD генна мутация, която позволява преминаване на егзон 51. Лекарството помага на мускулите да произвеждат функционална форма на протеин дистрофин. Одобрението се основава на повишените нива на дистрофин в мускулното тъкане.

Най-честите нежелани ефекти са загубата на равновесие и повръщане. Наблюдават се при поне 35% от пациентите и са по-чести отколкото при пациентите, получаващи плацебо. Съобщете на лекара си за всеки подозиран нежелан ефект.

Препоръчаната доза е 30 миligrama на килограм телесна тежина, дадена един път седмично като интравенозна инфузия за 35 до 60 минути. Лекарството трябва да преминава през филтър от 0,2 микрона и да бъде разредено преди прилагане. Ако пропуснете планирана доза, приложете я възможно най-скоро.

Етеплирсен се свързва към екзон 51 на гласничката РНК на DMD гена и кара тази към пропускане по време на производството на протеин. Това позволява на клетките да произведат скъсена, но все още функционална версия на протеина дистрофин, което помага за поддържане на силата и функцията на мускулите.

В момента няма налични данни за употреба на етеплирсен по време на бременност при хора или животни. Жените, способни на деторождение, трябва да обсъдят планове за бременност с лекаря си преди започване на лечението. Общите данни показват, че врождените дефекти се наблюдават в 2-4% от бременностите и абортус в 15-20% от признатите бременности.

След интравенозна инфузия, етеплирсен се елиминира от кръвообращението предимно в рамките на 24 часа, показвайки многофазен спад в нивата в кръвта. Лекарството се не натрупва в тялото с седмично дозиране, а дозите са пропорционални на нивата в кръвта в препоръчания терапевтичен диапазон.