Нусинерсен
M09AX07Използва се за лечението на спинална мускулна атрофия (SMA), генетично заболяване, което засяга функцията на нервите и мускулите. Това лекарство е подходящо за деца и възрастни пациенти със SMA.
Сериозните нежелани ефекти включват ниско броят на кръвни плочки и проблеми с кръвотечение, както и увреждане на бъбреците. Честите нежелани ефекти при деца с ранна SMA са респираторни инфекции и запек. При пациенти със SMA с по-късна начало, честите нежелани ефекти са горещка, главоболие, повръщане и болка в гърба.
Този лек се инжектира директно в течността около гръбначния мозък. Началното лечение използва 4 дози на товар от 12 mg: първите три се дават на интервали от 2 седмици, а четвъртата се дава 4 седмици след третата. След зареждане, поддържащата доза од 12 mg се дава всеки 4 месеца. Лекът трябва да достигне стайна температура преди инжекцията и да се използва в рамките на 4 часа от отваряне на флакона.
Този лек е специална молекула, която работи в гръбначния мозък и мозъка, за да увеличи производството на липсващ протеин (SMN) при пациенти със SMA. Чрез повишаване на този протеин, той помага в възстановяване на функцията на нервите и мускулите.
Има ограничени данни за безопасност на този лек по време на бременност. Животински проучвания показаха потенциални рискове за развитие при всички тествани дози. Ако сте бременни или планирате бременност, посъветвайте се с вашия лекар преди използване на този лек.
Когато се инжектира директно в мозъчния течност, този лек достига тъканите на нервната система, където е необходимо. След инжекцията нивата на лека в кръвта остават относително ниски, докато концентрациите в мозъчния течност са по-високи. Лекът достига пикови нивои в рамките на 1-6 часа.