Рисдиплам

Рисдиплам се използва за лечение на спинална мускулна атрофия (SMA) при деца и възрастни. Действа чрез модифициране на начина, по който SMN2 геният се обработва за производство на повече функционален SMN протеин.

Най-честите странични действия при пациенти с късна SMA включват треска, диария и обрив. При кърмачета с ранна SMA могат да възникнат допълнителни странични действия, включително инфекции на горните и долните дихателни пътища, запек, повръщане и кашлица. Съобщете на здравния си работник за необичайни симптоми.

Приемайте рисдиплам веднъж дневно с или без храна. Дозата е базирана на възраст и телесно тегло: под 2 месеца, 0,15 mg/kg; от 2 месеца до 2 години, 0,2 mg/kg; 2 години и по-големи под 20 kg, 0,25 mg/kg; 2 години и по-големи 20 kg или повече, 5 mg. Преглътайте таблетките цяло с вода или разпръснете в некохлорирана вода. Използвайте оралната спринцовка, приложена със течния разтвор.

Рисдиплам е проектиран за лечение на SMA, причинена от мутации в гена SMN1, като помага на гена SMN2 да произвежда повече функционален SMN протеин. Функционира чрез модифициране на начина, по който SMN2 信使 РНК се обработва, повишавайки включването на екзон 7 за създаване на пълнодължин, активен SMN протеин, който защитава нервните клетки.

Има ограничена информация за използването на рисдиплам по време на бременност. Регистър на бременност проследява резултатите при жени, изложени на този лек по време на бременност. Бремените жени и здравни работници се насърчават да се регистрират за проследяване на безопасността. Обсъдете с вашия лекар, ако сте бремена или планирате бременост.

Рисдиплам се приема перорално и се абсорбира в кръвотока. След дневното дозиране лекът се полека натрупва в организма във времето. Храната не влияе значително на това, как организмът абсорбира рисдиплам.