Патисиран
N07XX12Патисиран се използва за лечение на полинейропатия, причинена от наследна трансретинска амилоидоза при възрастни. Действа чрез намаляване на абнормалния протеин, който повреждава нервите.
Най-честите нежелани ефекти са инфекции на горните дихателни пътища и реакции, свързани с инфузията. Реакциите, свързани с инфузията, могат да включват симптоми, които се появяват по време на или кратко след венозната инфузия.
Патисиран се дава чрез венозна инфузия един път на всеки 3 седмици. Дозирането се основава на телесното тегло: пациентите с тегло по-малко от 100 кг получават 0,3 мг/кг, докато пациентите с тегло 100 кг или повече получават 30 мг. Преди инфузията пациентите получават предварително лечение с кортикостероид, парацетамол и антихистамин. Инфузията отнема приблизително 80 минути.
Патисиран е генетичен материал (малка интерферираща РНК), която действа чрез блокиране на производството на абнормалния трансретинен протеин. Намалява както мутантните, така и нормалните форми на протеина, намалявайки скупленията в тъканите и повредата на нервите.
Има ограничени данни относно използването на патисиран по време на бременност. Регистър на бременност проследява резултатите при жени, експонирани на този лек по време на бременност. Патисиран намалява нивата на витамин А, поради което се препоръчва добавяне на витамин А. Бременните жени или техните лекари трябва да се свържат с програмата за бременност за регистрация.
След венозното инфузиране, нивата на патисиран в кръвта растат пропорционално на дозата. Повечето от лека се свързва с липидни частици в циркулацията. При стандартната доза от 0,3 мг/кг всеки 3 седмици, равновесните нива се достигат след около 6 месеца на лечение.