Ивакафтор
R07AX02Ивакафторът се използва за лечение на кистична фиброза при хора на възраст 1 месец и повече, които имат поне една CFTR мутация, реагираща на това лекарство. Генетичен тест трябва да потвърди наличието на реагираща мутация преди започване на лечението.
Често срещаните странични ефекти включват главоболка, болка в гърлото, инфекция на горния дихателен тракт, заразност на носа, болки в корема, възпаление на гърлото и синусите, диария и обрив. Редки, но сериозни реакции могат да включват повишени ензими в черния дроб, алергични реакции, включително анафилаксия, повишено налягане в главата и катаракта.
Дозата зависи от възраста и теглото. Кърмачета стари 1-2 месеца, които тежат 3 кг или повече, получават 5,8 мг два пъти дневно. От 2-4 месеца, дозата е 13,4 мг два пъти дневно. От 4-6 месеца нататък, дозите се увеличават до 25 мг два пъти дневно, коригирайки за теглото. Деца на възраст 6 години и повече, които тежат 14 кг или повече, приемат 150 мг два пъти дневно. Всички дози трябва да се приемат с прием, богат на мазнини, а пакетите прах трябва да се смесят с омекотена храна или течност.
Ивакафторът работи чрез подобряване на активността на CFTR протеина, който е хлоридният канал, намерен на повърхността на клетките в множество органи. Лекарството увеличава отварянето на този канал, позволяващо преминаванието на повече хлоридни йони и подобрява транспорта на сол и течност в дихателните пътища.
Ограничени са данните за използване на ивакафтор по време на бременност. Животински студии при плъхове и зайци по време на развитие на органи не показаха вродени аномалии или щета на плода при дози много по-високи от тези, използвани при хората. Потенциалните рискове и ползи трябва да бъдат обсъдени с лекар.
След една доза, ивакафторът достига максимални нива в кръвта за около 4 часа при приемане с храна. При двудневно дозиране, стабилните нива се постигат в срок от 3 до 5 дни. Лекарството се натрупва в тялото с повтарящи се дози, а нивата се повишават с около 2 до 3 пути по-високо, отколкото след една доза.